拜耳今日宣布，国家药品监督管理局批准肿瘤精准治疗药物维泰凯®（拉罗替尼）口服溶液适用于符合下列条件的成人和儿童实体瘤患者： 经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变， 患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及 无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。 维泰凯®（拉罗替尼）是全球目前唯一含婴幼儿适应症的NTRK基因融合不限瘤种精准靶向药，维泰凯®（拉罗替尼）片剂已于今年4月在国内获批，作为首个口服TRK抑制剂，是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。维泰凯®（拉罗替尼）口服溶液则是充分考虑了儿童的用药特点，专为儿童贴心设计，口服溶液的获批为儿童TRK肿瘤患者提供了肿瘤精准治疗的新选择，让NTRK基因融合实体瘤儿童重获新生不再是梦想！ 儿童肿瘤已经成为全球儿童疾病的第九大负担。首先，儿童肿瘤相对罕见，与成人肿瘤相比，其发病率相对较低，受到社会和企业的关注相对较少，使得这个领域的医学发展起步较晚。其次，相比成人肿瘤，儿童肿瘤有其特有的驱动机制，其类型多样且更为复杂，针对成人研发的肿瘤药物不一定适用于儿童患者。在此背景下，儿童肿瘤药物严重匮乏，部分患儿依照成人患者的临床经验进行治疗，一定程度上增加了药物的不良反应风险。研究发现，TRK融合肿瘤广泛存在于多种类型的成人和儿童肿瘤中。其中，NTRK基因融合又以在婴儿纤维肉瘤、高级别胶质瘤（儿科）等儿科特定类型肿瘤中发生率较高。2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会也公布了拉罗替尼最新研究数据。截止到2021年7月的数据显示，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率（ORR）为84%，中位持续缓解时间（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3和37.4个月；48个月的生存率为93%。研究显示，没有出现新的、非预期的不良反应事件。 张华 拜耳国际研发北京中心总负责人 中国法规科学与注册事务负责人 “近年来，精准医学取得飞速的进步，针对基因组改变的靶向治疗已在临床中展示了显著优势。然而，与亟待满足的儿童肿瘤治疗临床需求相比，儿童肿瘤药物的研发存在缺口，儿童用药长期面临‘吃药靠掰，用量靠猜’的困局。针对儿童用药需求，拜耳进行了包括口服溶液剂型在内的维泰凯®儿童用药研发。我们有理由相信，维泰凯®口服溶液剂型的获批能够使中国TRK融合肿瘤的儿童患者真正从肿瘤精准治疗中获益。”
关于维泰凯®（拉罗替尼）
维泰凯®（拉罗替尼）是首个口服TRK抑制剂，专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤。该化合物在成人和儿童TRK基因融合肿瘤，包括中枢神经系统（CNS）肿瘤中显示出高缓解率，且持续缓解时间超过四年。截止至目前，它是拥有最大数据集和最长随访时间的TRK抑制剂。
拉罗替尼已在美国、欧盟及中国等40多个国家和地区获批，商品名为Vitrakvi®（中文商品为维泰凯®），其他地区的申请正在进行和计划中。
关于TRK融合肿瘤
TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合，从而产生异常的TRK蛋白。这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白，具有构象激活的特性，可持续过度激活细胞信号传导通路的下游。无论肿瘤的原发部位如何，这些TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。TRK融合肿瘤不局限于某些组织类型，在身体的各个部位都可能发生。在多种成人和儿童实体瘤中TRK融合肿瘤的发生率差异巨大，包括肺癌、胃肠道癌（结肠癌、胆管癌、胰腺癌和阑尾癌）、甲状腺癌、肉瘤、中枢神经系统癌（胶质瘤和胶质母细胞瘤）、唾液腺癌、乳腺样分泌癌和儿童癌症（婴儿纤维肉瘤和软组织肉瘤）。
